(CONNECT) AL-S Pharma hat positive Ergebnisse aus der klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung seines Wirkstoffs AP-101 zur Behandlung von ALS veröffentlicht. Dabei handelt es sich um die erste mögliche Therapie, die sich gegen zwei Formen der ALS richtet: die sporadische ALS und eine bestimmte genetische Ursache der ALS, nämlich die Mutation im Superoxid-Dismutase-1-(SOD1-) Gen. Mutationen im SOD1-Gen, ist mit familiärer ALS assoziiert.
Dafür hat Neurimmune den menschlichen monoklonalen Antikörper AP-101 entwickelt, der sich selektiv an fehlgefaltete und aggregierte Formen von SOD1 bindet, mit dem Ziel, diese abnormalen Proteine zu neutralisieren und zu entfernen. Die AL-S Pharma AG ist 2016 vom Biotechnologieunternehmen Neurimmune und dem kanadischen Risikokapitalfonds TVM Capital Life Science mit Sitz in Montreal gegründet und seither von beiden finanziert worden, um diesen Wirkstoff zur Marktreife zu bringen. AL-S Pharma ist bei Neurimmune in Schlieren ansässig.
„Dies ist die erste Phase-2-Studie, in der ein auf SOD1 abzielendes Therapeutikum sowohl bei sporadischer ALS als auch bei ALS-Patientinnen und -Patienten mit Mutationen im SOD1-Gen untersucht wurde“, wird der Hauptprüfarzt der Phase-2-Studie zu AP-101, Peter Andersen, Professor und leitender Neurologe an der schwedischen Universität Umeå, in der Mitteilung zitiert. „Die Ergebnisse stützen die Hypothese, dass fehlgefaltete SOD1-Proteine eine allgemeinere Rolle bei ALS spielen.“
In der Studie erreichte AP-101 den Angaben zufolge zusätzlich zur Standardbehandlung seine primären Ziele hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit. Nach zwölfmonatiger Behandlung wurden klinisch bedeutsame Veränderungen in Bezug auf Überleben und nicht-invasive Beatmung sowie eine Stabilisierung des klinischen Krankheitsstadiums und der Neurofilament-Biomarker beobachtet.
„Wir sind begeistert von den Topline-Ergebnissen der Phase-2-Studie mit AP-101 bei ALS“, fasst Dr. Michael Salzmann, CEO von AL-S Pharma, zusammen. Nun werden die Ergebnisse den Zulassungsbehörden vorgelegt, auf Konferenzen präsentiert und zur Veröffentlichung in einer begutachteten wissenschaftlichen Fachzeitschrift eingereicht. ce/mm
