(CONNECT) Das Medikament wilatedarf in den USA neu zur Prophylaxe bei Kindern unter sechs Jahren mit Von-Willebrand-Krankheit eingesetzt werden. Die FDA(Food and Drug Administration) hat die entsprechende Zulassung erteilt, wie Octapharma USA, Inc., die in New Jersey ansässige USA-Niederlassung der Octapharma AG mit Hauptsitz in Lachen, mitteilt. Wilate soll die Häufigkeit von Blutungsepisoden verringern.
VWD ist eine angeborene Blutstillungsstörung, bei der das Eiweiss Von-Willebrand-Faktor fehlt oder nicht richtig funktioniert. Dadurch kann es zu übermässigen Blutungen kommen. Das aus menschlichem Blutplasma gewonnene wilate enthält zwei für die Blutgerinnung wichtige Proteine: den Von-Willebrand-Faktor und den Gerinnungsfaktor VIII.
Die erweiterte Zulassung stützt sich auf Daten der internationalen Phase-III-Studie WIL-33. Darin wurden zwölf Kinder unter sechs Jahren mit schwerer VWD über zwölf Monate behandelt. Sie erhielten wilate zwei- bis dreimal pro Woche. Die durchschnittliche jährliche Blutungsrate während der Prophylaxe sei mit 4,6 Blutungen pro Patient niedrig gewesen.
Während der Studie traten 56 Blutungsepisoden auf, von denen 98,2 Prozent als leicht eingestuft wurden. 45 Blutungen wurden mit wilate behandelt; bei 95,6 Prozent davon genügte eine einzige Infusion. „Die bisherige Forschung zur prophylaktischen Behandlung von VWD war in dieser Altersgruppe sehr begrenzt", so der leitende Prüfarzt Akshat Jain. Die Prophylaxe wurde gut vertragen.
Die FDA hatte wilate bereits 2023 zur routinemässigen Prophylaxe bei Erwachsenen und Kindern ab sechs Jahren mit VWD zugelassen. ce/as
